【6月21日はALSの日】漫画『宇宙兄弟』が教えてくれたことと、未来を変えるかもしれない「GT863」の話

6月21日は「ALSの日」です。
ALSという病気の名前を、みなさんはどこで知りましたか？

もしかすると、多くの方が最初に関心を持ったきっかけは、**漫画『宇宙兄弟』**かもしれません。私もその一人でした。

『宇宙兄弟』が教えてくれたALSという病気

『宇宙兄弟』の登場人物、せりかの父親はALS（筋萎縮性側索硬化症）という病気で亡くなっています。せりかは父を救えなかった悔しさから、「ALSの新薬を開発したい」という強い思いで、宇宙飛行士になります。

また、物語を語るうえで欠かせない存在である天文学者シャロンも、のちにALSを発症します。

子どものころのムッタにシャロンが贈った言葉、
「It’s a piece of cake！（楽勝よ）」
そして、病気を患ったシャロンに、今度はムッタがこの言葉を贈る——。
そのシーンは、希望の光のように心に残っています。

ALSは、脳や脊髄の運動神経が徐々に障害されていき、全身の筋力が低下していく進行性の難病です。

特徴は、意識や感覚ははっきりしているのに、体を動かすことが難しくなっていくこと。
やがて呼吸や嚥下も困難になり、人工呼吸器が必要になることもあります。

・最も発症しやすい年齢は60〜70代
・発症からの平均余命は2〜5年（個人差あり）
・治療法は確立されておらず、原因もすべてがわかっているわけではありません

イギリスの理論物理学者、スティーヴン・ホーキング博士がALSであったことでも知られています。

そんなALSに、もしかしたら未来の希望となるかもしれない新薬候補があります。
その名も 「GT863」。

GT863はもともと、アルツハイマー病の研究から生まれた化合物です。
ある研究者が、インド人にアルツハイマー病の発症率が少ないというデータに注目。インドのカレーに含まれる「クルクミン」という成分がヒントになりました。

クルクミンは脳の中にある「アミロイドβ」や「タウ」と呼ばれる異常タンパク質の凝集を防ぐ作用があり、それをヒントに**「クルクミンの効果を持ちつつ、脳に届く薬」**を目指して作られたのがGT863です。

GT863の名前の意味、気になりませんか？

「高級車みたいでカッコイイ名前にしたかった」と語る佐藤さん。
情熱を感じるエピソードですね。

ALSの中には、SOD1というタンパク質の異常凝集が原因の一部だと考えられている「家族性ALS」があります。

このSOD1の凝集をGT863が抑える効果があるのでは？と注目され、ALSモデルマウスで実験が始まりました。

つまり、ALSの進行を遅らせる効果が期待できるという希望のデータが出てきたのです。

ALS以外にも、プリオン病やアルツハイマー型認知症など、タンパク質の異常凝集が原因の病気への応用も期待されています。

現在、GT863は2年間の開発研究を経て、臨床試験に進む準備がされています。

実用化は2033〜2035年ごろと見込まれていますが、錠剤で服用でき、価格も1年あたり50万円程度と現行薬に比べてかなり手頃。
「誰でも使いやすい」薬として、患者さんや家族の負担も軽減できる未来が描かれています。

ALSという病気を、私たちは決して「特別な誰かの話」として見るのではなく、身近な病気の1つとして知ることから始められます。

『宇宙兄弟』の中で、せりかが抱いた思い。
ムッタがシャロンに伝えた言葉、「It’s a piece of cake！」

今、科学者たちがその未来を現実のものにしようと、懸命に動いています。

ALSの患者さんと、その家族の未来が少しでも希望に満ちたものでありますように。
GT863の研究が、世界を変える「一歩」になりますように。